私たちはジョセフィンのための時間を買う必要があります：彼自身の娘を救うための癌研究者の競争
マットダン博士は、娘の命を救うだけでなく、難病型の脳腫瘍と毎年診断されている他の20人のWorldnの子供たちを救うために、時間との闘いをしています。
小児がんに関しては、DIPGほど恐ろしいことはありません。 癌研究者のマット・ダン博士にとって、彼の娘の診断は彼自身の研究につながり、いつかは治癒につながるかもしれません。
2018年2月17日は、マット・ダン博士の心の中で永遠にエッチングされる日です。
ハンター医学研究所の癌研究主任、および彼の妻、フィービー、GPは彼らの当時2歳の娘ジョセフィンが彼女の脳幹に成長して致命的な腫瘍を持っていたことを伝えられた。
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- Matt Dun（@ MattDun17）2018年12月24日
"ifs"はありませんでした。 ジョセフィンが持つ脳腫瘍のタイプ、DIPG、またはびまん性内在性橋状神経膠腫は、治療法がなく、治療が不可能な場所にあるため、ほとんど治療不可能です。 化学療法も効果がないのに対し、放射線療法はせいぜい短期間の腫瘍の進行を遅らせるだけです。
DIPGは小児がんの生存率が最も低く、ほとんどの子供が1年以内にこの疾患に罹患しています。 診断後5年経っても1％未満がまだ生きているでしょう。
「家族は診断時に家に帰り、思い出を作るように言われている」とダン博士は言う。
彼の職業生活の10年を成人および小児白血病の両方のための新しい治療法を見つけることに捧げてきたDun博士はDIPGについてほとんど知らなかったし、彼がJosephineの診断の後の日に学んだことにショックを受けた。
「DIPGは世界で爆発したようだ。世界には毎年20の新たな症例があり、これは20の死亡者があることを意味する」と彼は言う。
DIPGはまれであると考えられていますが、Dun博士は死亡率がより治療可能な小児がんを超えていると言います。
「我々は毎年世界で15歳未満の101人の子供を癌で亡くしているので、DIPGから20人を失うことは多くあります」と彼は言います。
彼女の診断から数日以内に、ジョセフィンは、シドニー小児病院、ランドウィックの小児がんセンター、および小児がん研究所による臨床試験の一環として生検を受けました。
Zero Childhood Cancer Programでは、がん専門医、臨床遺伝学者、および科学者のチームが個別の治療プログラムを決定する前に、癌細胞が遺伝子異常（突然変異）および薬物検査のためにスクリーニングされているのを見ています。
一方、ジョセフィンは症状が悪化したにもかかわらず30日間連続して放射線療法を受け、その後2週間後に別のMRI検査を受けたところ、「巨大で恐ろしい腫瘍」を示した、と彼女の父親は語った。
「彼女はあまりうまくいっていませんでした。事実、私たちは緩和ケアについて話し始めました」と、医師が以前の生検の結果に基づいて標的治療についてジョセフィンを始める前に、ダン博士は言います。
ジョセフィンは、非常に体調が悪く、治療前に呼吸が困難だったため、「ほぼ瞬時に」改善した、とDr. Dunは述べた。
「彼女はもっと意識的で呼吸が良くなった」と彼は言う。 「それが彼女の命を救ったことは疑いない」。
しかし、安堵したにもかかわらず、Dr。Dunは改善が猶予でしかないことを知っていたので、国際的な治療法の試験が利用可能になれば彼らは利用可能なお金を手に入れることができました。
「DIPGの進行をその初期段階で予測する方法の調査と、生存率向上を目的とした新薬療法のテストに特に焦点を当てた私自身の研究プログラムを開発しました」と彼は言います。
彼の家族と友人は、寄付、募金活動、そしてダン博士を含むランニングチームを通して、これまでに約23万ドルを集めるのを助けました。
彼が助成金申請書を書いていないときは、Dr Dunが彼の研究室にいるでしょう。そこで彼はJosephineの血中の腫瘍からのDNAを正確に指摘することができました。
医療専門家の他の人たちは懐疑的でしたが、米国からの同様の新しい研究は彼の発見を反映しました。 悲しいことに、彼自身のJosephineの血の分析は、11月に病気が進行した最初の兆候の1つでした。
「我々は長い間安定した疾患を持っていました。しかし治療は腫瘍を殺すことは決してなく、それはそれが成長するのを止めるだけでした」とダン博士は言います。
Dun博士はまた、Josephineの以前の生検結果を使用して、既存の薬物治療が有効かどうかを確認しています。
彼は研究室で成長している13のDIPG腫瘍を持ち、15から20の薬物、および薬物の組み合わせを試験するのに一生懸命働いています。 彼はそのような実験的な薬の1つがプラスの利益をもたらすことができると信じています、しかし、彼はそれがJosephineを救うのに間に合うかどうかわかりません。
「コンパートメント化」する彼の能力は、彼が彼の研究のためにお金を集めるために彼が彼の家族の中に彼の通常の仕事量を続け、３人目の子供を歓迎し、マラソンとハーフマラソンを走らせそしてジョセフィンと過ごしたことを意味する。
オッズがそれらに対して積み重なっていることを知っている間、彼は「もう少し時間をかけて買う」という希望を放棄しておらず、「医学研究が鍵である」と言います。
Zero Childhood Cancerプログラムを主導しているDavid Ziegler准教授は、DIPGについては、ここ数年研究がついに病気に光を当てるようになるまでほとんど知られていなかったと述べています。
「初めて、海外の共同研究者と協力して、この腫瘍をこれまで以上に詳細に調査するための検査ツールを開発しました」と彼は言います。
「我々は現在、新しい治療法を考え出すことに専念している世界で最大の研究プログラムの1つを持っています。」
Ziegler准教授は研究者がプログラムに参加しているそれらの子供たちの腫瘍を研究することによってDIPGについてもっと学んでいると言います。
「これらの攻撃的なDIPG腫瘍細胞を特定の治療に対して感受性にする重要な標的を見つけるために、それらの腫瘍は現在分子プロファイリングやロボットハイスループット薬物スクリーニングなどの最先端の技術によって評価されつつあります」と彼は言います。
脳腫瘍の全国的な腫瘍バンクを確立するとともに、Ziegler准教授は、DIPGおよび他の腫瘍細胞を標的とするための抗がん剤を充填したナノセルの使用を含む、新しい治療戦略を調査しています。
「より多くの薬物療法をテストすることができれば、より多くの選択肢が最終的にDIPG患者に提供できるようになるでしょう」と彼は言います。
「50年前、白血病の子供たちの両親は、「これは不治の病です。私たちにできることは何もありません」と言われました。今では、85〜90パーセントの子供たちが治癒しています。
「我々はDIPG患者に対しても同じことが達成できると信じています。」
ジョセフィーヌの治療に対する寄付はここで行うことができます。
Dun博士の研究に資金を供給したい人はここで詳細を見つけることができます。
David Ziegler准教授の研究への寄付はここでできます。